Reprogramación genética: ¿una alternativa viable para combatir enfermedades?

El tema de la reprogramación genética es controversial. Genera dudas éticas sobre los límites de la genética, y sobre todo sobre la posibilidad de poder crear “mejores” humanos. Metro investiga los límites éticos de la manipulación genética.

Por: Felipe Herrera Aguirre
iStock
Reprogramación genética: ¿una alternativa viable para combatir enfermedades?

Desde hace años que médicos y científicos están investigando la forma de atacar enfermedades desde el origen. En vez de un enfoque reactivo, que actúe una vez diagnosticada la enfermedad por los síntomas, están actuando para prevenir. Y esto es: corregir de forma genética.

A principios del 2014, se probó con modificar genéticamente las células del sistema inmune de 12 pacientes con VIH para hacerlos inmune al virus. Esto, tomando como modelo el diseño genético de personas que son parte de un grupo muy reducido de gente que nació inmune a la enfermedad.

La buena respuesta de los pacientes hizo que el equipo médico de la Universidad de Pensilvania, a cargo del estudio, decidiera seguir explorando la posibilidad.

Tres años tuvieron que pasar para que otro equipo de investigadores de Estados Unidos y Corea del Sur tuviera éxito en corregir genéticamente una grave enfermedad hereditaria. La diferencia es que lo hicieron en embriones humanos.

El logro, anunciado a principios de agosto, fue conseguido gracias a una nueva tecnología llamada CRISPR. Con esto, se trabaja en la edición de genes, agregando, interrumpiendo o cambiando las secuencias de genes específicos.

En el caso de este trabajo, la intervención se hizo en el momento de la concepción. Se inyectó la versión correcta del gen con CRISPR en el óvulo, al mismo tiempo que los espermatozoides. En el 72 por ciento de los casos, los embriones se vieron libres de la enfermedad.

Shoukhrat Mitalipov, uno de los líderes equipo de investigación, aseguró después de conocer los resultados que “mediante el uso de esta técnica, es posible reducir la carga de esta enfermedad hereditaria en la familia y, finalmente, en la población humana".

“Utilizamos la herramienta de edición de genes Crispr para corregir la mutación causante de la enfermedad en embriones humanos”, cuenta a Metro Paula Amato, profesora de Obstetricia y Ginecología de la OHSU School of Medicine de Oregon, EEUU, y miembro del equipo investigador.

“Esto, con la intención de prevenir la transmisión de enfermedades genéticas a las generaciones futuras”, agrega.

Si bien esto no significa que se haya encontrado una solución definitiva a enfermedades genéticas, sí es un avance en esa dirección. Aunque era el gen masculino el dañado, la inyección de CRISPR actuó en el óvulo sano. Esto significa que uno de los dos padres debe ser sano para que funcione.

“Tenemos que hacer más estudios para concluir si es viable la aplicación clínica de esta técnica”, dice Amato.

Reprogramación genética: ¿una alternativa viable para combatir enfermedades?

Dudas éticas

El logro marca el camino a seguir. La reestructuración genética es una opción real a estudiar. Así, las personas tendrán corregidas sus enfermedades heredadas desde la fase embrionaria.

Esto, sin embargo, es motivo de controversias. Las dudas se basan en los límites de la genética. ¿Qué tan correcto es manipular el código genético para crear humanos modificados?

“Los temas éticos son importantes a considerar”, asegura Paula Amato. “Nuestro equipo ha sido claro en asegurar que no apoyamos el uso de esta tecnología para mejorar, sino que solo para la prevención de enfermedades genéticas serias. La Academia Nacional de las Ciencias está de acuerdo”, agrega.

Las enfermedades apuntadas y estudiadas son la cardiomiopatía hipertrófica, la fibrosis quística, la enfermedad de Huntington y el cáncer de mama.

“No creemos que estas dudas desaparezcan”, asegura Amato. “Creemos que debería haber una discusión continua y reflexiva sobre estos temas, con todas las partes interesadas. Incluido el público y los pacientes”, dice.

 

"Debiese haber una discusión constante y reflexiva sobre estos temas con todos los interesados"

Paula Amato

Paula Amato, profesora de Obstetricia y Ginecología de la OHSU School of Medicine de Oregon, EEUU.

¿Cómo lo hacen para corregir los genes humanos en embriones?

– Usamos la herramienta para editar genes CRISPR para corregir las causas de las mutaciones en embriones humanos para intentar prevenir la transmisión de enfermedades genéticas para las futuras generaciones.

Su trabajo ha causado controversias…

– Nuestro trabajo es considerado preliminar por ahora. Esta es una prueba del concepto. Obviamente, se necesitan más estudios antes para saber si esto puede tener aplicaciones clínicas.

Siempre hay miedos relacionados a la manipulación genética. ¿Cuáles cree que son los límites de la ciencia en estos casos?

– Los temas éticos son importantes de considerar. Estos incluyen el estatus moral que se le da al embrión humano, la seguridad de la tecnología y las desigualdades en el acceso. Nuestro equipo ha sido claro en decir que no apoyamos el uso de este tipo de tecnología para propósitos de mejora humana, sino que solo para prevención de enfermedades genéticas serias.

¿Cómo se puede hacer para que estas dudas desaparezcan?

– No creemos que deban desaparecer. Debiese haber una discusión constante y reflexiva sobre estos temas con todos los interesados, incluyendo al público y más importante, a los pacientes que portan enfermedades genéticas.

¿Qué es lo que viene con su trabajo?

– Necesitamos replicar nuestro estudio para confirmar los resultados. También estamos interesados en estudiar otras enfermedades genéticas como la fibrosis quística, la enfermedad de Huntington y el cáncer de mama.

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